Tecnologías de Genzyme

Genzyme utiliza varios enfoques para abordar las necesidades médicas aún no satisfechas, utilizando una amplia gama de tecnologías de vanguardia para descubrir y desarrollar productos médicos innovadores. Genzyme está desarrollando en forma dinámica productos nuevos y de futura generación al utilizar e integrar estas tecnologías.

Genzyme ha sido y es un líder mundial en el área de las proteínas terapéuticas desde que nuestra primera terapia de reemplazo enzimático, Ceredase^® (alglucerasa para inyección), fué aprobada para la enfermedad de Gaucher Tipo I en 1991 en los Estados Unidos. Nuestra experiencia y éxito trabajando con terapias de proteína nos han convertido en un líder mundial para el tratamiento de ciertas enfermedades genéticas, especialmente enfermedades de depósito lisosomal.

Las terapias de reemplazo enzimático de Genzyme se producen utilizando la tecnología de ADN recombinante. A pesar de estar bien establecida, la fabricación utilizando técnicas recombinantes en grandes cantidades de proteínas terapéuticas escasas o difíciles de encontrar es de gran exigencia técnica y requiere de investigaciones extensivas, conocimientos sofisticados, y una ejecución meticulosa de técnicas complejas en las áreas de genética, biología molecular, bioquímica y cultivo de células.

El área de Descubrimiento y Desarrollo de Medicamentos es una de las más sofisticadas en Genzyme. Utilizando tecnología de química asistida robóticamente, exámenes sistematicos de alto rendimiento y una biblioteca diversa de más de un millón de compuestos, Genzyme está estudiando el uso de moléculas pequeñas en diferentes condiciones médicas, incluyendo los trastornos de depósito lisosomal, las enfermedades inmuno-mediadas, y el cáncer.

Por medio de la adquisición de GelTex Pharmaceuticals en el año 2000, Genzyme se convirtió instantáneamente en el líder mundial en el área de productos médicos a base de polímeros. Las medicinas orales a base de polímeros disponibles a través de GelTex y Genzyme representan un avance importante en el uso de polímeros como productos farmacéuticos.

Los científicos especializados en polímeros de Genzyme han desarrollado métodos para combinar monómeros disponibles comercialmente o recientemente descubiertas que tengan cualidades estructurales específicas para crear polímeros no absorbibles que fijen selectivamente a las moléculas seleccionadas, haciéndolas potentes a niveles de dosificación bajos.

Genzyme inició sus investigaciones en el area de la terapia génica en 1991, cuando estuvo involucrada en los esfuerzos iniciales para desarrollar la terapia génica para la Fibrosis Quística. Desde entonces, los esfuerzos de Genzyme en cuanto a terapia génica se han expandido y enfocado en la enfermedad cardiovascular, el cáncer, y las enfermedades genéticas. Genzyme ha establecido más de una docena de colaboraciones para la investigación de terapia génica con grupos académicos, y está conduciendo ensayos clínicos con el uso de la terapia génica para tratar el cáncer y la enfermedad cardiovascular. Genzyme ha desarrollado una lista extensa de vectores de terapia génica y productos principales, y se ecuentra a la vanguardia en el desarrollo clínico de nuevos productos de terapia génica.

La unidad de negocios de Bio Cirugía de Genzyme fue la pionera en el campo de la terapia celular, introduciendo las dos primeras terapias celulares en el mercado y desarrollando una gran capacidad de fabricación y experiencia logística. Epicel^® (autoinjertos epiteliales cultivados), una terapia celular autóloga, es el único reemplazo de piel permanente para aproximadamente 100 víctimas de quemaduras severas cada año; Carticel^® (condrocitos cultivados autológos) utiliza una tecnología similar para multiplicar las células cartilaginosas del paciente para así reemplazar el cartílago dañado en la rodilla. Genzyme está trabajando actualmente en un enfoque de terapia celular para reparar el tejido del corazón dañado por un infarto.

El liderazgo de Genzyme en el área de biomateriales quirúrgicos se remonta a la época cuando la compañía fue fundada. Desde 1984, Genzyme ha sido un líder en la producción de alta calidad de Hyaluronato de Sodio, o HA, un biopolímero natural que contienen muchos medicamentos. Por muchos años Genzyme ha sido pionera en el desarrollo y comercialización de productos médicos a base de HA, incluyendo a Synvisc^® (Hylan G-F 20) utilizado para la osteoartrosis de la rodilla, y la familia de los productos Sepra^™ , utilizados para mejorar los resultados de las cirugías al reducir la incidencia de adherencias.

Genzyme es un líder mundial en el desarrollo de herramientas diagnósticas. Estas benefician a los pacientes al diagnosticar las enfermedades, determinar su riesgo y eventualmente también evaluar los resultados de las terapias. Es el proveedor más grande de servicios de pruebas genéticas mundialmente, y está ampliando rápidamente su franquicia por medio de investigación y desarrollo en campos de rápido crecimiento tales como la detección del cáncer y los productos para “pruebas rápidas” o “rapid tests”. Los productos actualmente en desarrollo incluyen una prueba rápida diseñada para ayudar en el diagnóstico de embolias cerebrales; un diagnóstico rápido y exacto que puede mejorar los resultados de muchos pacientes con embolias cerebrales.

Genzyme se beneficia del poder de la tecnología genómica por medio del uso de su propio análisis de la expresión genética o tecnología SAGE^®. SAGE fue desarrollada por investigadores en la Universidad John Hopkins, la cuál otorgó una licencia comercial exclusiva a la división de Oncología de Genzyme en 1997.

SAGE es una herramienta analítica poderosa que puede ser utilizada en una amplia variedad de aplicaciones, incluyendo la identificación de genes relacionados a una enfermedad, el análisis de los efectos de medicamentos en los tejidos, y la facilitación de información sobre el curso de las enfermedades. SAGE es una parte integral de los esfuerzos de descubrimientos terapéuticos desempeñados por la división de Oncología de Genzyme, y se está experimentando ampliar su uso.

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